В КГМУ разработали препарат для генной терапии

В КГМУ разработали препарат для генной терапии

Средство на основе клеток крови пациента и лечебных генов человека позволит бороться с дегенеративными, ишемическими и инфекционными заболеваниями

Ученые из Казанского государственного медицинского университета
разработали и запатентовали новый препарат — генетически
модифицированный лейкоконцентрат. Это средство на основе клеток
крови пациента и лечебных генов человека позволит бороться с
дегенеративными, ишемическими и инфекционными заболеваниями,
сообщает РИА Новости. Исследования проводятся при поддержке
Российского научного фонда (РНФ).

В наше время все большую популярность приобретает генная терапия.
Такой способ лечения подразумевает введение в организм
«здорового» генетического материала, способного восстановить или
заменить дефекты в ДНК пациента, чтобы устранить причину
заболевания, а не его симптомы. В случае успешного лечения
наблюдается восстановление функции поврежденного гена.

Однако у генной терапии есть и риски — возможная злокачественная
трансформация клеток пациентов. Этот факт является одним из
основных препятствий на пути широкого внедрения генной терапии.

«Подходы генной терапии достаточно медленно внедряются в
практическую медицину в связи с высокими рисками и стоимостью, —
приводятся в пресс-релизе РНФ слова руководителя исследования,
профессора Казанского государственного медицинского университета
Рустема Исламова. — Коррекция патологических процессов с помощью
генетически модифицированного лейкоконцентрата может стать одним
из прорывных направлений в генной терапии».

Предложенный учеными метод решает еще одну проблему генной
терапии, связанную с доставкой генетического материала. Сегодня
есть два основных способа доставки терапевтических генов: с
помощью безвредных модифицированных вирусов, которые обладают
естественными механизмами внедрения новой информации в другой
организм, или с помощью липосом — пузырьков жира. Постепенно в
медицинскую практику входит и третий, использующий в качестве
транспортера для искусственной ДНК лейкоциты — белые кровяные
клетки. В организме эти клетки выполняют роль защитников от
внешних и внутренних патогенов, и их легко получить из крови
пациента.

Казанские ученые разработали простой, безопасный и недорогой
способ получить своего рода индивидуальный для каждого пациента
препарат — генетически модифицированный концентрат белых кровяных
телец, которые несут новую информацию в виде искусственной ДНК.

Технология этого персонифицированного препарата выглядит
следующим образом. Из цельной крови пациента выделяют лейкоциты,
используя специальный крахмал. Затем добавляют терапевтический
ген или комбинацию генов в составе предварительно измененного и
поэтому неопасного вируса. После чего препарат вводится обратно
пациенту в кровь. Лейкоциты легко перемешиваются с кровью и
проникают в разные ткани, не вызывая иммунный ответ. А
генетический материал, который они транспортируют, обеспечивает
производство необходимых для пациента белков.

Сейчас ученые проводят тестовые исследования работы препарата при
травме спинного мозга на мини-свиньях.

В будущем использование технологии позволит людям справиться с
последствиями инсульта головного мозга, травм нервных клеток и
заболеваний нервной системы, усилить иммунитет при вирусных
заболеваниях, скорректировать нарушение свертываемости крови,
увеличить скорость регенерации костной ткани и не только — в
зависимости от тех лечебных генов, которые будут нести лейкоциты.

 

Источник: ria.ru

Источник: scientificrussia.ru